FLT3 and acute myeloid leukemia: 近年来,FLT3抑制剂的涌现为伴有FLT3基因突变AL临床治疗带来了革命性改变。吉瑞替尼(Gilteritinib)[18]–[19]、米哚妥林(Midostaurin)[20]和奎扎替尼(Quizartinib)[21]–[22]等代表性药物已获批用于临床,显著改善了生存结局。ADMIRAL研究中吉瑞替尼治疗复发/难治性(R/R)AML患者OS较传统化疗延长近一倍(9.3个月对5.6个月)[23]。吉瑞替尼使R/R AML患者达到深度缓解,有更多机会桥接移植[23]–[24]。奎扎替尼也被用于R/R AML的挽救治疗[25]。Erba等[26]发现奎扎替尼联合标准化疗的3年CIR为30%,中位OS期31.9个月,显著优于安慰剂组。allo-HSCT仍然是伴有FLT3-ITD突变AML患者最佳巩固治疗方式,相比于化疗组可提供20%~30%额外生存获益,移植后2年无复发生存(RFS)率达到50%~55%。在QuANTUM-First研究中,如果在allo-HSCT前进行删失,奎扎替尼仅能提供微弱的生存优势(20.8个月对12.9个月,HR=0.75)。但将移植纳入治疗分析后,奎扎替尼组的OS期(31.9个月对15.1个月,P=0.032)和CIR(30%对42%)显著优于安慰剂组。同样,在米哚妥林的系列研究中也有类似的临床结果[27]。