既往研究证实,TP53突变是MDS患者预后不良和发生白血病转化(Leukemic transformation, LT)的危险因素,且TP53突变对OS和LT的影响与TP53突变类型和VAF大小相关[7]–[11]。我们既往研究[25]亦发现TP53突变VAF在PD和LT过程中有显著增高,初次测序时有TP53突变并不一定会使MDS患者发生PD/LT,只有病程中新增/克隆扩增的TP53突变才会促使MDS患者发生PD/LT,若治疗能使TP53突变VAF降低,则患者不易发生PD/LT;提示如果能降低TP53突变VAF,抑制TP53突变恶性克隆扩增,可能可以阻止MDS患者发生PD/LT。本研究中治疗有效MDS患者TP53突变VAF皆有下降,提示AZA+LEN治疗可能可以抑制TP53恶性克隆扩增,阻止MDS患者发生PD/LT。. Here, TP53 is linked to myelodysplastic syndrome.