TP53 and acute myeloid leukemia: 骨髓增生异常肿瘤(Myelodysplastic neoplasms, MDS)是一种克隆性造血干细胞恶性疾病,其特征是血细胞减少、髓系细胞一系或多系发育异常、无效造血,高风险演变为急性髓系白血病(Acute myeloid leukemia, AML)[1]–[3]。MDS患者在临床表现及疾病进展(PD)上具有显著异质性,强调个体化治疗[3]–[6]。对于高危MDS患者,主要治疗目标是延缓潜在的AML进展。去甲基化药物包括阿扎胞苷(Azacitidine, AZA)和地西他滨,广泛用于中高危MDS治疗,有效率可达40%~60%,但对于伴有复杂核型和TP53突变的患者疗效差[7]–[13]。目前,伴有TP53突变的MDS患者尚无有效治疗方案,即使接受移植的患者预后仍不良。因此探索针对TP53突变的新治疗方案具有重要临床意义。