既往研究报道单用AZA治疗MDS患者ORR为24%~67.8%[16],[26]–[28],但对伴TP53突变和伴复杂核型的高危MDS患者疗效不佳,分别为8.7%和7.9%[28],而本研究中AZA+LEN治疗在伴TP53突变MDS患者中ORR分别为56.3%,且在治疗有效患者中可显著降低TP53突变VAF并使复杂核型消失。提示AZA+LEN治疗对伴TP53突变和伴复杂核型的MDS患者较单用AZA治疗具有更好的疗效,推荐该类患者尝试采用AZA+LEN治疗。Sekeres等[16]研究显示,AZA+LEN治疗起效患者皆在6个治疗疗程内起效;其他研究也表明,治疗起效患者中位治疗至起效时间为3~3.7个月,即多数患者在治疗3个疗程内起效[15],[17]。本研究中患者常在治疗前3个疗程起效,提示治疗有效的患者多数在3个疗程内起效,治疗3个疗程后未起效出现PD,可考虑更换治疗方案;若治疗有效或无明显证据表明PD的患者,应继续应用AZA+LEN方案治疗。本研究我们分析AZA+LEN治疗期间的不良反应发现,血细胞减少及相关感染是最主要不良反应,其他非血液学不良反应发生率低,与文献[14]–[19]报道一致。进一步证实了AZA+LEN治疗的安全性,多数患者可耐受。. This evidence concerns the gene TP53 and myelodysplastic syndrome.