Bcl-2作为一种抗凋亡蛋白,通过选择性抑制抗凋亡蛋白Bcl-2,激活线粒体通路,诱导细胞凋亡。目前多项临床研究表明Bcl-2抑制剂联合AZA对于老年及初治不适合强化疗AML患者安全有效[5],对于复发难治患者,有小样本研究提示CR率也能达32%~50%[1],[6],但仍存在30%患者由于特殊基因特征等因素对于Bcl-2抑制剂联合AZA疗效欠佳,无法受益于此方案。目前,对于Bcl-2抑制剂联合AZA疗效欠佳的具体机制尚不清楚,既往研究显示可能与Bcl-2家族蛋白Mcl-1以及Bcl-XL上调等多种因素相关[7]。Bcl-2抑制剂虽减少了Bim与Bcl-2的结合,但却代偿性增加Bim与Mcl-1结合,从而导致凋亡蛋白Mcl-1上调,从而抑制Bcl-2抑制剂诱导细胞凋亡。因此,选择性抑制Mcl-1表达及活性具有潜在治疗价值[8]。. This evidence concerns the gene MCL1 and acute myeloid leukemia.