TGFB1 and myelodysplastic syndrome: 罗沙司他(Roxadustat)通过低氧诱导因子(HIF)通路上调转铁蛋白受体、上调转铁蛋白和下调铁蛋白水平以促进铁的吸收和转运[5]。对于低输血负担的低危MDS患者,一项正在进行的II/III期临床试验(NCT03263091)早期结果发现,38%的患者脱离输血依赖至少8周,58%的患者红细胞输注负担降低达50%[6]。罗特西普(Luspatercept)是一种能够促进晚期红细胞分化并抑制TGF-β信号以调节骨髓微环境,最终改善红系造血的药物[7]。MEDALIST III期临床试验结果表明,罗特西普可显著改善EPO难治MDS患者的输血依赖[8]。国内一项多中心回顾性研究也证实,难治性低危MDS-RS患者接受罗特西普治疗后HGB明显升高、血清铁蛋白水平显著下降且安全性良好[9]。