PACE-MDS的II期临床试验报告63%(32/51)的患者治疗12周后获得红系反应,38%(16/42)的患者脱离输血依赖至少8周;与之相近,MEDALIST III期试验结果显示治疗24周后53%(81/153)的患者获得红系反应,38%(58/153)的患者脱离输血依赖达8周[8],[17]。在以往研究中,罗特西普治疗低风险MDS的有效率为18%~60%[9],[18]–[19]。与上述研究相比,本研究两组患者的红系反应率较低(12周联合用药组37.5%,单药组34.4%),而脱离输血依赖率较高(75.0%联合用药组和58.3%单药组的患者脱离输血达8周)。一方面,这可能与研究所纳入患者的异质性有关。在本研究中,分别有37.5%、14.6%、39.6%的患者既往接受过来那度胺、去甲基化药物、环孢素A治疗,而在PACE-MDS研究中仅17%(10/58)的患者使用过来那度胺[17]。MEDALIST则排除了既往接受过来那度胺、去甲基化药物和免疫抑制剂治疗的患者。本研究56.2%的患者基线EPO>500 IU/L,高于PACE-MDS研究(29%)和MEDALIST研究(14%)。本研究脱离输血依赖率高于PACE-MDS和MEDALIST研究,而与国内之前的多中心回顾性罗特西普治疗研究相近(64.3%),这可能与国内外不同的血液储备和输血策略相关[6],[9]。. The gene discussed is EPO; the disease is myelodysplastic syndrome.