近年来FDA陆续批准了多种用于AML治疗的靶向药,一定程度上提高了缓解率并延长了患者的生存期[4]。研究显示,BCL-2的抑制剂维奈克拉联合阿扎胞苷治疗AML患者可以显著提高老年患者生存率[5],且携带ASXL1或RUNX1突变的患者对治疗更敏感[6]–[7]。然而耐药性问题,包括其他抗凋亡蛋白(MCL-1、BCL-XL)表达增多、TP53突变及线粒体代谢重编程等,限制了疗效的持续性[8]。揭示潜在的精准诊疗靶标及耐药机制,是当前针对靶向BCL-2治疗AML研究的重点。本研究基于Beat AML数据库,结合基因组、转录组信息,筛选调控维奈克拉对AML治疗敏感性的关键基因及耐药靶点,现报道如下。. This evidence concerns the gene ASXL1 and acute myeloid leukemia.