本研究聚焦于维奈克拉单药治疗的分子机制,通过对维奈克拉敏感和耐药AML患者进行差异基因表达分析及通路富集分析。结果表明,敏感组中的差异基因在PI3K-AKT通路显著富集。PI3K-AKT通路是FLT3下游的关键信号通路之一,能够促进细胞增殖并抑制细胞凋亡[14]–[16],这提示维奈克拉可能通过抑制PI3K-AKT信号通路在部分患者中发挥抗肿瘤作用。此外,转录组及细胞实验结果也显示,维奈克拉能够抑制FLT3相关信号通路的激活,包括PI3K-AKT、MAPK和JAK-STAT通路,进一步验证了维奈克拉可能通过抑制FLT3信号通路发挥抗AML作用,从而使FLT3-ITD患者从维奈克拉单药治疗中获益。然而,由于FLT3-ITD患者的FLT3信号通路本身已处于异常激活状态[13],在使用维奈克拉治疗AML的过程中,维奈克拉仅能部分抑制FLT3相关信号通路的活化。因此,FLT3-ITD患者的具体获益及其机制仍需进一步研究。. This evidence concerns the gene FLT3 and acute myeloid leukemia.