既往文献[8],[18]报道IPSS-R和IPSS-M预后积分系统均不能预测接受HMA治疗的MDS-EB患者的最佳疗效和DOR。我们的研究也发现IPSS-R预后分组不能预测接受HMA的疗效,但是IPSS-M预后分组的4个疗程内最佳疗效差异(P=0.059)处于临界值,有待更大样本量的临床研究加以验证。既往Welch等[19]发现TP53突变、Bejar等[20]发现TET2突变可以预测HMA疗效,但亦有相关研究并未得出一致的结论[20]–[23]。我们的研究也提示治疗前是否伴有DTA突变、信号转导基因突变、转录因子突变、剪接因子突变与最佳疗效、DOR和OS差异均无统计学意义。治疗前TP53突变与最佳疗效差异无统计学意义,但是TP53突变状态与DOR相关,伴有bi TP53或monoTP53突变患者的DOR较不伴TP53突变者显著缩短,这也解释了接受HMA治疗的TP53突变患者最佳疗效差异无统计学意义但是生存期极短的原因。我们分析了不同最佳疗效患者的OS,虽然各疗效分组间差异无统计学意义,但是从2年和3年的生存率来看,获得深度缓解的患者有望获得长期且持续的疗效。. Here, TP53 is linked to myelodysplastic syndrome.