MDS-EB患者的中位基因突变数目为2~3个[24]–[25]。MDS克隆对于包括HMA敏感性在内的生物学行为可能由不同的基因突变组合所决定,而非单个基因突变所决定。Nazha等[23]基于人工智能算法提出了多个包含ASXL1突变的突变组合与HMA耐药相关。我们的研究发现治疗前除TP53突变外,其他单一基因突变,甚至纳入了多种分子遗传学不良预后因素的IPSS-M积分均不能预测患者接受HMA的疗效。在本研究队列中,60%患者伴有主克隆突变,而主克隆突变被认为是驱动MDS发生的重要因素[25]–[26]。我们的结果提示HMA对于主克隆清除的程度与治疗反应和OS密切相关。非TP53突变患者中,HMA治疗有效且主克隆显著清除者的3年OS率高达77.8%。. The gene discussed is TP53; the disease is myelodysplastic syndrome.