急性早幼粒细胞白血病(APL)曾因早期高死亡率被称为“最凶险的白血病”,其治疗变革是肿瘤协同靶向治疗的里程碑。全反式维甲酸(ATRA)和三氧化二砷(ATO)的发现与应用,使APL的5年总生存率从不足35%提升至90%以上。中国血液肿瘤学界在此过程中作出重要贡献:王振义教授研究组开创ATRA分化疗法,张亭栋教授研究组验证ATO的临床价值。上海血液学研究所团队克隆了APL特异的15和17号染色体易位形成的PML::RARA融合基因,并发现了首个PLZF::RARA变异型融合基因,在阐明APL分子细胞发病机制和有效药物作用机制基础上,提出了ATRA和ATO协同靶向治疗初发APL的方案,在多中心临床试验中取得了95.7%的7年无复发生存率。之后,国内外数个团队又开发了费效比高的口服砷剂(复方黄黛片或口服ATO溶液)与ATRA的联合疗法,适于在资源有限地区推广。本文系统回顾APL治疗的关键突破,解析科学机制与临床意义,并展望未来机遇和挑战。. This evidence concerns the gene RARA and acute promyelocytic leukemia.