无化疗策略的崛起:随着ATO疗效的确立,研究者逐步验证其减少甚至完全替代化疗的可行性。澳大利亚APML4研究显示,诱导期加用ATO,巩固期以ATO替代化疗,可显著改善长期预后,并克服FLT3突变的不利影响[48]–[49]。美国MD安德森癌症中心(MDACC)进一步验证ATRA+ATO全程无化疗方案,仅在诱导期使用CD33单抗(吉妥珠单抗)或IDA控制高白细胞,5年无事件生存(EFS)率和OS率均超过85%[50]。欧洲APL0406研究进一步证实,在低中危APL患者中,ATRA+ATO无化疗方案不仅优于传统AIDA方案,还显著降低3~4级血液学不良反应的发生率,提高患者生活质量[51]–[52]。在此基础上,APOLLO研究进一步评估该方案在高危患者中的适用性,结果显示,ATO联合ATRA+短程IDA诱导可使5年OS率达93%,确立其为高危APL的新标准方案[53]。此外,两项大样本回顾性研究进一步证实,含ATO方案较不含ATO方案可显著改善预后,巩固了ATO在APL一线治疗中的核心地位[54]–[55]。. This evidence concerns the gene CD33 and acute promyelocytic leukemia.