急性早幼粒细胞白血病(APL)占急性髓系白血病(AML)的10%~15%,以15号和17号染色体易位形成的PML::RARA融合基因为特征,干扰正常维甲酸信号通路,导致髓系细胞分化阻断于早幼粒细胞阶段,并伴有严重凝血功能障碍。20世纪80年代前,APL早期死亡率高达30%~50%,中位生存期不足1年[1]–[2]。过去四十年来,APL的治疗取得了革命性进展,全反式维甲酸(ATRA)和三氧化二砷(ATO)的成功应用,使APL成为首个通过协同靶向治疗实现高治愈率的恶性肿瘤。中国学者在APL的转化研究和精准诊疗中发挥了重要作用,推动了治疗模式从“强化化疗”向“精准、减毒、无化疗”转变[1]–[3]。本文系统回顾APL治疗策略的演变、优化过程及中国学者的贡献。. This evidence concerns the gene PML and acute promyelocytic leukemia.