对于多次复发或对砷剂及维甲酸耐药的患者,治疗选择有限,新型靶向药物的开发为此类患者带来了希望。例如,CD33单抗通过靶向APL细胞表面的CD33抗原,增强ATO诱导的细胞毒性,已在初治和复发APL患者中显示出良好疗效[79]–[80],但尚未在国内获批上市。此外,BCL-2抑制剂维奈克拉已在多种复发难治血液肿瘤中改善缓解和延长生存。研究显示,APL细胞高表达BCL-2并依赖氧化磷酸化,为维奈克拉在APL中的应用提供了理论依据。有研究表明,基于维奈克拉的治疗可以克服APL对ATO和ATRA的耐药性,提高缓解率,并改善长期生存预后[81]。对于伴FLT3突变的复发难治APL,FLT3抑制剂(如吉瑞替尼)显示出良好前景[82]–[83]。. This evidence concerns the gene CD33 and acute promyelocytic leukemia.