ASXL1 and myelodysplastic syndrome: VAF的高低预示治疗效果:DNA去甲基化药物(HMAs)是唯一一类被批准用于治疗高风险MDS的药物,TET2突变与MDS患者HMAs治疗反应的相关性不断得到证实[47]–[48],有多项研究表明[21],[48],较低TET2 VAF而言,高TET2 VAF患者对HMAs的反应增加,其中Bejar等[48]研究指出TET2 VAF>10%预示着对HMAs反应率将提高,尤其在无ASXL1突变的MDS患者中疗效更加明显。另外,Montalban-Bravo等[12]发现,与高VAF相比,TP53突变的低VAF有更高的HMAs总应答率。但VAF是否能作为治疗效果的预测因素并未得到广泛证实,未来仍需继续更大规模的队列研究继续探索其规律。