造血干细胞供者来源不足一直是白血病治疗领域的世界性医学难题。基于粒细胞集落刺激因子(G-CSF)和抗胸腺细胞球蛋白(ATG)来诱导免疫耐受(北京方案)和基于移植后环磷酰胺(PTCy)诱导免疫耐受(巴尔的摩方案)的单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)在很大程度上解决了这一关键问题,进一步推动了allo-HSCT的迅猛发展[3]–[8]。CIBMTR的数据显示,从2010年到2018年期间,美国接受haplo-HSCT的例数增长了316%,在所有接受HSCT病例中占比接近1/4。EBMT的资料显示,2022年,689个欧洲中心报告了46 143次HSCT,包括19 011次(41.2%)allo-HSCT和27 132次(58.8%)auto-HSCT,其中近4 000次为haplo-HSCT,数量呈上升趋势[1]。CBMTR的数据显示,2021年在allo-HSCT中,haplo-HSCT占63%(7 977例);2020至2021年共8 853例AML患者接受HSCT,其中5 511例(62%)为haplo-HSCT,亲缘全相合供者HSCT(MSD-HSCT)1 721例(19%)[2]。. The gene discussed is CSF3; the disease is acute myeloid leukemia.