Cemdisiran是一种皮下注射的小干扰RNA(siRNA),可沉默C5 mRNA,抑制肝细胞合成补体成分C5,将血清C5水平减少90%以上[31]。I/II期临床研究发现,Cemdisiran单药治疗虽然能够降低LDH,但不能完全控制IVH,探索性研究结果显示,Cemdisiran和依库珠单抗联合给药可以减少依库珠单抗的用药剂量,将给药间隔从每2周1次延长至每4周1次,并且可以改善对依库珠单抗反应不佳的PNH患者的治疗反应[31]–[32],推测Cemdisiran与C5单抗联合使用可能对PNH患者更有益。目前,Cemdisiran和帕泽利单抗的联合用药方案已在两项II期临床研究中显示出初步疗效。在从帕泽利单抗单药治疗过渡到联合用药的PNH患者中,有95%(21/22)的患者IVH得到控制,90%(20/22)患者的符合HGB稳定标准(未接受红细胞输注,HGB降低不超过20 g/L)[33]。而在既往接受依库珠单抗治疗的PNH患者中,Cemdisiran和帕泽利单抗联合用药可使所有患者(5/5)的IVH得到控制,达到HGB稳定,且没有报道BTH,包括既往接受较高剂量依库珠单抗治疗的2例患者(每2周1200 mg和1500 mg)[34]。Cemdisiran和C5单抗联合用药方案的有效性及安全性需进一步评估。. Here, CYGB is linked to paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.