阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)为一获得性克隆性造血异常,以慢性持续性血管内溶血阵发性加剧、经常伴发骨髓衰竭和高风险血栓形成为特征[1]–[2]。造血干细胞PIG-A基因突变引起糖基磷脂酰肌醇(glycosylphosphatidylinositol,GPI)锚蛋白合成缺陷,致使红细胞表面GPI锚定蛋白(GPI-anchored proteins,GPI-AP),包括补体调节蛋白CD55和CD59缺失,最终导致补体介导的红细胞溶解和高血栓形成倾向[2]–[4]。异基因造血干细胞移植是唯一可以治愈PNH的方法,但其治疗风险高,仅适合小部分患者,因而以往大部分PNH患者主要接受支持性治疗,生活质量差,死亡率高,中位生存期为10~15年[5]–[6]。补体抑制剂的出现极大地改变了PNH的自然病程,在改善临床症状的同时,明显降低严重并发症的发生,将患者的生存率提高到与普通人群相似的水平[7]。本文聚焦近年补体抑制剂治疗PNH的研究进展,介绍不同补体抑制剂的疗效及安全性如下。. The gene discussed is CD55; the disease is paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.