研究发现,塞利尼索联合VEN通过调控DNA损伤修复协同发挥抗白血病效应[19]。一项评估塞利尼索联合VEN在R/R AML和非霍奇金淋巴瘤中的有效性及安全性的临床试验正在进行中(NCT02485535)。体外研究证实,塞利尼索联合AZA可致MDS细胞周期阻滞,并诱导抑癌蛋白p53在细胞核中积聚进而促使MDS细胞的凋亡[20]。一项II期临床研究揭示对去甲基化药物耐药的MDS或AML患者,仍可从塞利尼索中获益[21]。这提示塞利尼索或许可逆转MDS或AML患者对去甲基化药物的耐药。此外,塞利尼索联合AZA通过靶向XPO1/eIF4E/c-MYC通路协同发挥抗白血病效应[7]。据国内一项单中心回顾性研究报道,塞利尼索联合去甲基化药物在VEN暴露的R/R AML中取得良好的疗效[22]。. The gene discussed is XPO1; the disease is acute myeloid leukemia.