RUNX1T1 and acute myeloid leukemia: 阿伐替尼起效迅速,在本研究中,6例患者在给药1个月后融合基因转录水平均下降,其中5例患者转录水平下降≥1 log,1例患者实现融合基因转阴。随着治疗时间的延长,阿伐替尼的有效率逐渐增加。接受阿伐替尼治疗≥3个月的4例患者融合基因均转阴。从开始应用阿伐替尼治疗至随访截止,中位观察时间为7.0(4.0~8.0)个月。5例患者融合基因转阴,从开始应用阿伐替尼治疗至融合基因转阴的中位时间为2.0(1.0~3.0)个月。Kong等[13]的回顾性研究报道了20例t(8;21)异常AML伴KIT突变患者,接受allo-HSCT后微小残留病阳性,接受阿伐替尼治疗,12例(60%)患者治疗1个月后RUNX1::RUNX1T1下降≥1 log,接受阿伐替尼治疗≥3个月的13例患者RUNX1::RUNX1T1均下降≥1 log。Xue等[15]报道了1例t(8;21)异常AML伴KIT D816I突变患者,在allo-HSCT复发后应用阿伐替尼治疗,1个月后RUNX1::RUNX1T1转录水平从109.4%下降到0.13%,1.5个月后融合基因转阴。白莲等[26]报道了2例伴KIT突变复发难治AML患者,1例为移植后复发,应用阿伐替尼联合维奈克拉后获得形态学无白血病状态;另1例化疗后复发,应用阿伐替尼联合维奈克拉,桥接allo-HSCT后再次获得CR。