KIT and Miyoshi myopathy: 氟马替尼作为新型口服小分子TKI靶向药物,用于初诊CML患者显示出确切的有效性、安全性和优于伊马替尼的细胞遗传学和分子生物学反应。与尼洛替尼临床疗效相当,3/4级不良反应发生率更低。氟马替尼联合化疗对于Ph+ ALL疗效确切,且耐受性良好,序贯造血干细胞移植可为Ph+ ALL患者带来更多获益,可作为Ph+ ALL患者的TKI替代选择。此外,氟马替尼可以降低MM细胞株中C-MYC等基因的表达,能有效克服GIST中某些具有激活环突变的KIT突变体的耐药性,有望成为治疗MM和GIST的潜在药物。