较早期MDS的骨髓造血细胞表现出过度凋亡,而较晚期MDS表现为“凋亡阻滞”,凋亡相关调控蛋白,特别是BCL-2在其中发挥重要作用[14]。VEN是一种强效、选择性口服BCL-2抑制剂,通过特异性结合和抑制抗凋亡蛋白BCL-2,使其释放促凋亡蛋白、启动凋亡程序,促使肿瘤细胞凋亡[15]。Jilg等[16]通过体外实验发现VEN可显著诱导HR-MDS患者CD34+细胞凋亡,抑制造血干/祖细胞集落形成能力,而对低中危MDS和健康人骨髓CD34+细胞没有促凋亡作用。HMA可以使BCL-2水平升高,MCL-1水平降低,有利于VEN的治疗。而且,VEN可能会降低MDS细胞的凋亡阈值,改善其对HMA的治疗反应,甚至在既往HMA耐药的细胞中也是如此[17]。. The gene discussed is CD34; the disease is myelodysplastic syndrome.