目前难治性AA的有效治疗药物主要为重组血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),2012年《新英格兰医学杂志》曾报道艾曲泊帕对ATG+CsA难治性SAA的有效率为44%,但其中HI-E率仅为24%(6/25)[19]。Ruan等[20]回顾分析了41例NSAA患者(其中37例为复发/难治性NSAA),发现艾曲泊帕3个月的总有效率为51.2%,其中HI-E率为19.5%(8/41)。Jang等[21]前瞻性研究发现罗米司亭在31例复发难治AA患者(其中18例为复发/难治性NSAA)中治疗53周后三系缓解率为39%,但入组病例仅限于ATG联合CsA或CsA单药治疗无效者。一些文献报道了重组人EPO(rhEPO)在初治AA中的疗效,但并没有在复发/难治性AA患者中的报道[22]。罗特西普在PACE(NCT01749514/NCT02268383)[23]–[24]和MEDALIST(NCT02631070)[25]研究中证实了其对于伴有贫血的MDS患者的疗效,但并没有针对AA的相关研究。因此,目前缺乏针对NSAA贫血的有效治疗药物。我们的研究成果初步证实了罗沙司他的疗效,尽管为回顾性研究,但可为未来设计前瞻性研究奠定理论基础。. The gene discussed is EPO; the disease is myelodysplastic syndrome.