我们还尝试分析影响疗效的危险因素。既往的研究提示,在初治MDS患者中,EPO≥500 U/L或输血≥2个单位/8周者,对rhEPO反应差[27];这些因素也对罗特西普治疗的效果产生影响。在我们的研究中,可能因为样本量较少,并未发现上述因素对难治性NSAA疗效的影响。罗沙司他的作用机制不同于EPO和罗特西普,EPO是在HIF的调节下在肾脏中产生的,外源性EPO给药直接解决内源性EPO产生不足的问题;罗特西普是一种重组融合蛋白,通过降低SMAD2和SMAD3信号传导,促进晚幼红细胞分化实现红系成熟[23]–[25]。而罗沙司他抑制常氧条件下HIF降解的关键酶,使HIF稳定,相关基因上调[11]。在这种情况下,罗沙司他可以使一些EPO治疗无效的患者受益。当然,我们的患者为难治性NSAA,与EPO、罗特西普研究的MDS患者存在巨大差异。由于入组的大多为经过rhEPO治疗无效或输血依赖的患者,我们的研究提示,罗沙司可能成为rhEPO难治性、或EPO基线水平较高、或输血依赖患者的挽救性治疗。其他因素如基线年龄、性别、HGB、SF等因素也不影响HI-E。. The gene discussed is EPO; the disease is myelodysplastic syndrome.