近年来涌现了许多针对AML的免疫治疗方式,如单克隆抗体、抗体-药物缀合物、嵌合抗原受体T细胞(CAR-T细胞)治疗等[3]–[6]。CD123是IL-3受体的α链,与CD131形成异二聚体,构成活性IL-3受体复合物,在大约80%的AML细胞中表达,并且在白血病干细胞中富集[7]。因此,以CD123为靶点进行免疫治疗,可以有效解决常规疗法中患者难以耐受化疗毒性及复发问题。本实验室前期制备了靶向CD123的CAR-T细胞,体内外实验证实了其特异性杀伤CD123+AML的作用[8]–[9]。鉴于CAR-T细胞制备周期较长,越来越多的多功能抗体药物被研究和开发[10]–[12],为临床应用提供新的思路。在本研究中,我们构建了一种新的靶向CD123的双特异性抗体(CD123 DuAb),通过一系列功能实验,验证了该CD123 DuAb促进T细胞在杀伤CD123阳性肿瘤细胞中的作用,为今后的临床研究提供理论依据。. The gene discussed is IL3; the disease is acute myeloid leukemia.