阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种起源于造血干细胞的PIG-A基因突变导致的获得性造血干细胞克隆性疾病。血管内溶血是其主要的且突出的临床特征。发作性或慢性血管内溶血会导致患者出现贫血、血红蛋白尿及其他相关并发症,如血栓形成、腹痛、吞咽困难和勃起功能障碍等,严重影响生活质量甚至寿命[1]–[3]。依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体,于2007年在美国获批上市,可以阻断末端补体C5活化,抑制了血管内溶血,并进一步减轻了血栓形成、肾功能损害、平滑肌功能障碍等溶血相关的并发症,极大地改善了PNH患者的生活质量,并使PNH患者的寿命提升到接近正常人水平[4]–[5]。上市16年来,已有大量的国外临床试验、真实世界的研究证实其疗效及安全性[6]–[8]。直到2022年底,依库珠单抗才在中国上市,但目前能够使用标准剂量的患者较少,国内依库珠单抗治疗PNH的真实世界数据相对匮乏。在我们中心登记的PNH患者中,有部分接受了依库珠单抗治疗并进行了规律随访,本研究对这些患者的临床数据进行了回顾性分析。. Here, PIGA is linked to paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.