我们观察到所有患者HGB一直保持稳定,略显示出上升趋势。日本的一个研究有类似发现,在早期的临床试验中未观察到HGB的显著上升[13],而这种变化在后续的长期监测中才显现出来[17]。我们的研究已显示出依库珠单抗治疗输血需求的显著减少,在用药1个月后,4例基线有输血需求的PNH患者均摆脱了输血依赖,后续5个月均未输血。日本的PMS研究显示有近50%的患者在使用依库珠单抗治疗1年后摆脱了输血依赖[17]。韩国的一项研究报道的脱离输血率在治疗的前6个月内达到53.3%,在治疗36个月后达到90.9%[16]。欧美的早期临床试验显示在6个月(TRIUMPH)和12个月(SHEPHERD)的研究期内,约有51%的PNH患者实现脱离输血[6]–[7]。. The gene discussed is CYGB; the disease is paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.