1共计45例MDS患者,其中91%患者为IPSS-R评分高危或极高危患者。按照国际工作组(IWG)2023版修订评价标准:总缓解率(ORR)为62.2%(28/45),完全缓解(CR)率为33.3%(15/45)。25例初治患者ORR为68%(17/25),CR率为32%(8/25)。20例非初治MDS患者ORR为55%(11/20),CR率为35%(7/20)。患者达最佳疗效中位周期数为1(1~4)个。2中位随访时间189 d,中位总生存(OS)期为499(95% CI 287~711)d,患者死亡多因本病进展。VEN应答者中位OS期明显长于无应答者(499 d对228 d,P<0.001)。3多因素分析显示IPSS-R评分、对治疗反应为影响OS的独立预后因素;存在SETBP1基因突变可能延长患者住院时间(51.5 d对27 d,P=0.017)。. This evidence concerns the gene SETBP1 and myelodysplastic syndrome.