本研究中,患者达最佳疗效中位周期数为1(1~4)个,与既往文献结果一致[15],[28],与单药HMA相比[4],联合治疗可使患者更早获得疗效。多因素分析显示IPSS-R评分及对治疗反应为影响OS的独立预后因素。Zeidan等[15]报道MDS常见突变如ASXL1、RUNX1和DNMT3A等对VEN联合HMA治疗患者生存无影响,而TP53突变者应答率较低、OS期较短。本研究中携带TP53突变及复杂染色体核型等高危遗传学异常患者有效率约50%。由于例数限制,VEN联合HMA治疗对高危遗传学异常MDS患者疗效尚需更大规模数据验证。值得注意的是,Gangat等[30]研究中70%患者应用28 d剂量VEN,结果显示ASXL1突变(突变者中位OS期未达,无突变者10.2个月)及获得CR疗效(CR者OS未达,无CR者10.2个月)对OS具有独立影响。. The gene discussed is RUNX1; the disease is myelodysplastic syndrome.