III期临床试验数据显示阿扎胞苷(AZA)单药治疗高危MDS有效率为49%,中位OS期为24.5个月[4],但后续临床试验及真实世界数据均未达其疗效,中位OS期波动于10.1~21.1个月[6]。Sekeres等[7]曾尝试来那度胺等药物联合HMA治疗高危MDS,疗效并不优于HMA单药治疗。维奈克拉(VEN)作为口服可吸收的小分子选择性BCL2蛋白抑制剂,联合AZA或地西他滨(DAC)治疗老年髓系白血病有效且不良反应可耐受[8]。高危MDS存在BCL2蛋白过度表达,促凋亡蛋白(BAX/BAD)与抗凋亡蛋白(BCL2/BCL-XL)比例显著降低,从而导致细胞凋亡抵抗[3],[9]–[10]。临床前研究进一步证实BCL2蛋白抑制剂对高危MDS患者骨髓干祖细胞具有特异性毒性[9]。基于上述,Wei等[11]及Zeidan等[12]尝试应用HMA联合VEN治疗高危MDS。本研究回顾性分析45例接受VEN联合HMA治疗的较高危MDS患者,探索其疗效及不良反应。. This evidence concerns the gene BAD and myelodysplastic syndrome.