中位随访时间189 d,中位OS期为499(95% CI 287~711)d。死亡13例,10例患者因本病死亡,1例因脑出血死亡,2例因移植后并发症死亡。VEN应答者中位OS期为499(95% CI 236~762)d,无应答者中位OS期为228(95% CI 166~290)d,两者中位OS期差异有统计学意义(P<0.001)。初治MDS组中位OS期未达;非初治MDS组中位OS期为343(95% CI 243~443)d。VEN治疗后行移植者中位OS期未达,但与未移植者中位OS期[343(95% CI 253~433)d]比较差异无统计学意义(P=0.285)(图1)。单因素分析显示IPSS-R评分、TP53突变、复杂核型及对治疗反应可影响患者OS,年龄、ASXL1、RUNX1、DNMT3A和DDX41等突变对OS无影响;多因素分析显示IPSS-R评分(HR=3.68,95% CI 1.455~9.316,P=0.006)及对治疗的反应(HR=99.720,95% CI 4.881~2 037.212,P=0.003)为影响OS的独立预后因素。. The gene discussed is DDX41; the disease is myelodysplastic syndrome.