KIT and acute myeloid leukemia: 维奈克拉联合去甲基化药物(HMA)方案在难治/复发急性髓系白血病(R/R AML)患者中的缓解率可达50%,然而仍有约1/3的患者对该方案原发耐药。维奈克拉联合HMA一线治疗失败的患者经挽救治疗后预后仍较差,中位生存期仅2.9个月[1]。维奈克拉耐药的机制复杂,另外R/R AML患者往往存在骨髓抑制、伴发感染等合并症,后续低强度治疗方案选择较为困难。塞利尼索(Selinxor)是第一个口服选择性核输出蛋白(XPO1)抑制剂[2]。既往研究表明,XPO1在AML中高表达,参与肿瘤的发生发展。塞利尼索竞争性抑制XPO1核输出功能,激活肿瘤抑制蛋白如p53、p21的功能;并降低细胞质中致癌蛋白的水平,如C-kit、BCL2和MCL1,发挥抗白血病活性[3]。本回顾性研究中我们分析了12例接受塞利尼索联合HMA地西他滨(DAC)、阿扎胞苷(AZA)治疗的R/R AML患者的临床资料,初步观察探讨其疗效和安全性。