NUP98 and acute myeloid leukemia: 讨论:在第五版WHO造血与淋巴组织肿瘤分类中,“急性髓系白血病伴NUP98重排”被归入“伴重现性遗传学异常的急性髓系白血病”类目下,成为新的独立亚型。伴NUP98基因重排的AML儿童发病率略高,约5%,在成人AML中发病率低,为1%~2%。这类患者对诱导化疗反应率低,其总生存期、无白血病生存期明显低于NUP98基因重排阴性的AML患者。目前尚无针对NUP98基因的靶向药物或统一的标准治疗方案,此类患者从单纯传统化疗中的获益程度有限。我院5例患者基因重排类型主要为NUP98-HOXA9,FAB分型均为M2型,与国内外研究报道相一致。例1、例2首次尝试在标准化疗基础上联合维奈克拉作为一线诱导方案,均取得诱导1个疗程CR的良好疗效。尤其例2在前期DA方案诱导未缓解、骨髓增生低下的基础上,改用小剂量CAG方案联合维奈克拉再诱导达到CR,提示维奈克拉对提高诱导化疗反应率的重要性。