塞利尼索联合用药治疗AML:塞利尼索联合用药可能较单药疗效更好,与化疗联合治疗R/R AML已有一系列I、II期临床研究。在一项II期临床试验中,塞利尼所联合阿糖胞苷和伊达比星治疗42例R/R AML患者,20例患者获得了CR/CRi,为骨髓移植提供机会,并且低剂量塞利尼索联合化疗在复发/难治患者中也显示了较好的耐受性[21]。同样,在另一项I期临床试验中,塞利尼索联合FLAG-ida方案(高剂量阿糖胞苷及氟达拉滨,加用G-CSF,联合伊达比星)治疗年轻的R/R AML患者,14例患者中有3例(21.4%)发生致命的不良事件,12例患者中有5例(42%)发生应答,4例达CR,1例达CRi,4例(33%)随后接受异基因造血干细胞移植。中位OS期和无事件生存期分别为6.0(0.9~19.3)个月和1.1(0.7~19.3)个月。RP2D 100 g/周剂量组患者应答率更高,为66.7%。其中,FLT3和NPM1突变患者各有5例,分别有4例和5例获得缓解[22]。. The gene discussed is FLT3; the disease is acute myeloid leukemia.