此外,还有研究显示,XPO1抑制剂可下调c-myc基因依赖的DNA修复基因(Rad51和Chk1)的表达水平,抑制肿瘤细胞的同源重组修复,并促进Topo IIa核定位,恢复Topo IIa抑制剂的药物敏感性[16]。而Ranganathan等[17]的研究也发现,地西他滨序贯XPO1抑制剂处理AML细胞,可通过上调CDKN1A和FOXO3A表达,增强抗白血病活性,相比单用塞利尼索显著延长AML小鼠生存期。上述临床前研究为靶向XPO1治疗在AML领域的临床研究探索提供了理论支持依据。塞利尼索作为唯一获批的选择性XPO1抑制剂,目前在AML领域进行了较广泛的早期临床研究。. The gene discussed is XPO1; the disease is acute myeloid leukemia.