XPO1 and Miyoshi myopathy: 核输出蛋白1(exportin 1, XPO1)是细胞中最关键也是研究最广泛的核质转运蛋白,既往研究证实XPO1在多种血液肿瘤和实体瘤中均有过表达,并且与疾病进展、药物抵抗及预后相关[1],提示它是一个潜在的肿瘤治疗靶点。XPO1抑制剂通过靶向抑制核输出,发挥多途径的抗肿瘤作用,且与多种药物发挥协同抗肿瘤作用,在急性髓系白血病(AML)靶向治疗肿瘤中的探索是近年来的研究热点。目前XPO1的选择性抑制剂塞利尼索已被批准用于复发难治性多发性骨髓瘤(MM)和弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的治疗。在AML领域也有多项基础及临床研究的数据显示,塞利尼索单药或联合治疗均表现出良好的抗白血病效果,或将成为AML治疗的新选择。本文就塞利尼索在AML领域的研究进展作一综述,分析可进一步探索的潜在治疗组合和研究方向。