在PICALM-MLLT10融合基因阳性白血病中进行的研究中,常发现HOX基因家族表达上调,此被认为干扰了正常的造血分化,从而导致白血病的发生[13]–[14]。从治疗角度而言,目前尚无针对PICALM-MLLT10融合基因阳性AML的靶向药物和统一的治疗方案,此类患者单纯化疗预后不佳,移植可以延长患者的生存,但此类患者并非均有机会接受移植,寻找靶向药物至关重要。最近研究发现CALM-AF10蛋白依赖于Jak1激活JAK/STAT炎症信号通路[15],且Jak1抑制剂在AF10重排的AML模型中显示出强大的抗癌活性。先前研究表明,组蛋白甲基转移酶DOT1L是AF10重排AML中一个有效的靶点[16],但小分子DOT1L抑制剂pinometostat对AML的疗效有限。而Conway等[13],[17]研究发现核输出蛋白XPO1对于Hoxa基因上调是必不可少的,而且XPO1抑制剂对于AF10重排AML患者疗效较好。因此,XPO1抑制剂Selinexor有望成为治疗PICALM-MLLT10阳性AML的新型靶向药物。. The gene discussed is PICALM; the disease is acute myeloid leukemia.