KIT and acute myeloid leukemia: 伴RUNX1-RUNX1T1融合基因的AML患者,预后相对较好,大多数患者会接受高强度化疗,然而对于具有合并症不适合高强度化疗的unfit患者或者难治/复发性AML患者,Ven的疗效如何?于文静等[14]报道,初治不适合强化疗的伴RUNX1-RUNX1T1(±c-kit D816突变)的AML患者6例,接受VA方案治疗后疗效评估达CR/CRi者仅2例;6例难治/复发性伴RUNX1-RUNX1T1(±c-kit D816突变)的AML患者接受VA方案治疗后疗效评估无一例达CR/CRi。本研究入组的12例患者中,初治unfit患者7例,VA方案的有效率(CR率+CRi率)为20%(1/5),2例采用VAH方案的患者全部有效;5例难治/复发或1个疗程NR AML患者中,1例采用VA方案者无效,4例采用VAH方案者全部有效,可见VA方案治疗伴RUNX1-RUNX1T1阳性的AML患者效果不佳,但在VA方案的基础上联合HHT,疗效明显提高。安全性方面,最常见的不良反应是骨髓抑制和感染,但均在可控的范围内,没有因不良反应导致死亡的发生。