再生障碍性贫血(aplastic anemia, AA)是血液系统重症,以外周全血细胞减少和骨髓造血功能衰竭为主要表现。从1888年AA被命名至今已百余年历史,其发病的核心机制已被归结为T细胞功能亢进介导的免疫性骨髓衰竭(BMF)。AA的治疗经历了糖皮质激素、雄激素、造血干细胞移植、抗人胸腺T细胞免疫球蛋白(ATG)、ATG联合环孢素A(CsA)等诸多阶段,近期全球多个临床研究均显示TPO受体激动剂(TPO-RA)可显著提升AA免疫抑制治疗(IST)的疗效,特别是对重型再生障碍性贫血(SAA)尤为突出。基于AA研究新进展及越来越多的高级别循证医学证据,中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组在《2017版AA诊断与治疗中国专家共识》[1]的基础上更新了部分内容,并修订为《再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南(2022年版)》(简称新版指南)[2],以便更好地推动我国临床医师对AA诊疗的规范化,进一步提高我国AA患者的疗效。现对修订后的新版指南解读如下,以供参考。. Here, TPO is linked to aplastic anemia.