儿童慢性髓性白血病(CML)是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤,年发病率为(0.6~1.2)/100万,特征为9号与22号染色体易位产生Ph染色体,即t(9;22)(q34;q11),该染色体在分子水平上形成BCR-ABL融合基因。酪氨酸激酶抑制剂(TKI)能有效地抑制BCR-ABL激酶底物中酪氨酸残基的磷酸化,使该酶失活,通过阻止一系列的信号传导进而引起BCR-ABL阳性的细胞凋亡。其问世彻底改变了CML的治疗模式,也极大改善了CML患者的预后,CML患儿一线伊马替尼治疗的5年总生存率可达97%,预期寿命与正常人群相近[1]–[3]。虽然大多数CML患儿对TKI的治疗耐受性良好,但长期甚至终生服用仍可影响患儿的生活质量[4],另外,由于儿童生长发育的特殊性,在关键阶段用药可能会影响到骨骼生长、生育能力等。鉴于近年成人CML的治疗目标已经从延缓疾病进展、改善生存质量扩大为追求无治疗缓解(treatment free remission,TFR),且有临床研究证实部分CML成人患者能够成功维持TFR状态,因此,尝试TKI停药对CML患儿来说具有非常大的吸引力。但与成人CML相比,儿童CML疾病侵袭性更强,该临床特点使得CML患儿的TKI停药成功率较成人更低,不建议CML患儿盲目停药。目前儿童TKI停药临床研究数据较少,我们结合成人TKI停药的研究结果对CML患儿的TKI停药进行综述。. This evidence concerns the gene ABL1 and chronic myelogenous leukemia, BCR-ABL1 positive.