NPM1 and acute myeloid leukemia: 中位随访4.25(0.9~19.9)个月,中位疗程数2(1~8)个。1个疗程复合CR(cCR)率[CR+血液学未完全恢复的CR(CRi)率]和MRD阴性率分别为78.8%、51.9%,≥2个疗程的cCR率和MRD阴性率分别为81.8%、66.7%。中位EFS和OS时间分别为13.2、15.3个月。亚组分析显示,继发AML患者疗效及生存均差于原发AML患者,发生反弹性血小板增多患者疗效及生存显著优于无反弹性血小板增多患者(P值均<0.05)。IDH1/2突变及NPM1突变患者1个疗程CR率均显著高于无相应突变组,存在表观遗传学修饰相关DAT(DNMT3、ASXL1、TET2)突变的患者,≥2个疗程的持续治疗更可能获得最佳疗效。最常见的3~4级不良反应为中性粒细胞减少、血小板减少和贫血。