索拉非尼作为以FLT3为靶点的小分子酪氨酸激酶抑制剂,通过与酪氨酸激酶竞争ATP结合位点而抑制其活性,干扰信号转导,促使AML细胞分化、凋亡,体外实验表明索拉非尼可明显抑制FLT3-ITD、TKD突变AML细胞株增殖,促使分化并诱导凋亡[9]。国内外研究表明索拉非尼单药及联合化疗可有效降低外周血及骨髓原始幼稚细胞,但索拉非尼单药治疗总反应率及CR率均较低[1],[10]。因此,为提高FLT3-ITD突变阳性AML疗效,国内外不同中心进行了索拉非尼联合IA(去甲氧柔红霉素+阿糖胞苷)方案、DA(柔红霉素+阿糖胞苷)方案及CAG、CHAG预激方案的尝试,使得患者的CR率得到明显提高,但老年、合并感染、化疗耐受性差及复发患者疗效欠佳[2],[11]。因此,对于发病初期年龄大、机体状态差、合并脏器功能减退、重症感染及存在不良遗传学改变、复发FLT3-ITD突变阳性AML如何选择合适方案配伍索拉非尼,从而在减少相关不良反应的同时提高疗效值得探讨。. This evidence concerns the gene FLT3 and acute myeloid leukemia.