TPO and autoimmune thrombocytopenic purpura: 艾曲泊帕不受体内干扰素-γ影响,可与人TPO受体的跨膜结构域相互作用,诱导骨髓祖细胞增殖和分化[11]。艾曲泊帕联合标准IST一线治疗SAA的研究显示,3个月总体血液学反应率为59%~80%,完全血液学反应率为22%~30%,脱离输血时间为32~51 d,相较于单纯IST治疗组均有显著提高,并且长期随访发现MDS/AML转化率没有升高,推荐艾曲泊帕联合IST作为一线不适合移植的SAA/VSAA患者的标准治疗[2],[12]。国内一项关于艾曲泊帕治疗AA的疗效与安全性的多中心调查研究显示,艾曲泊帕治疗可加快血液学反应的获得,改善反应质量[13]。目前尚没有关于阿伐曲泊帕联合IST治疗SAA疗效的临床研究。体外促进人脐带血CD34+细胞形成巨核细胞集落的研究以及在健康受试者的研究均显示,阿伐曲泊帕较艾曲泊帕有更强的增加PLT的作用[14]。阿伐曲泊帕可显著提升ITP患者PLT水平及维持疗效[15]–[16]。我们尝试阿伐曲泊帕治疗伴有肝损害的SAA患者,获得较好的血液学反应,3个月总体反应率为83.3%(5/6),CR率为33.3%(2/6);3个月获得血液学反应的患者脱离输血中位时间为35 d;与艾曲泊帕联合IST治疗SAA的结果相当,提示阿伐曲泊帕联合IST治疗SAA亦可加快血液学反应的获得,改善反应质量。