布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂:施均教授团队曾报道2例R/R原发性AIHA在接受伊布替尼治疗后获得CR伴血细胞计数未完全恢复(CRi)[26]。近期全球多中心对接受BTK抑制剂治疗的cAIHA患者进行回顾性研究,4例原发性CAD、11例继发性冷凝集素综合征(CAS)(5例继发于华氏巨球蛋白血症、5例继发于慢性淋巴细胞白血病、1例继发于小淋巴细胞淋巴瘤),中位接受3(0~5)线治疗,共7例患者检测MYD88突变,其中3例华氏巨球蛋白血症患者MYD88 L265P突变阳性。12例达CR,1例PR,12例溶血指标改善,且不良反应可控,显示在MYD88野生型的CAD中有效[27]。目前有多项临床试验正在招募包括Ibrutinib(NCT03827603、NCT04398459)、Acalabrutinib(NCT04657094)及Rilzabrutinib(NCT05002777)。天津医科大学总医院正在开展100 mg/d奥布替尼单药治疗R/R AIHA、Evans综合征的单中心前瞻性临床研究,前期小样本研究显示BTK抑制剂治疗可能成为一种选择。. This evidence concerns the gene BTK and autoimmune hemolytic anemia.