随着诊疗技术的改进,儿童及青少年急性淋巴细胞白血病(ALL)患者的缓解率和长期生存率明显提高,但仍有部分复发/难治(R/R)患者难以获益[1]–[3]。2017年,全球首个靶向CD19的嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞产品tisagenlecleucel获批上市,用于治疗儿童和青少年R/R ALL[4]。目前已有多款靶向CD19的CAR-T细胞产品用于治疗R/R ALL,缓解率可达70%~90%,但是较高的复发率限制了其临床应用。导致疾病复发的原因之一为含有鼠源单链抗体(scFv)CAR结构的免疫原性[5]–[6]。而人源化CAR-T有望通过降低CAR的免疫原性,延长CAR-T细胞体内存活时间,从而提高CAR-T疗效[7]–[11]。2016年起我中心开展靶向CD19人源化CAR-T细胞(hCART19s)治疗R/R ALL患者的临床试验(NCT02782351),在全年龄段患者中已观察到较好疗效及安全性[7]–[8],[11]。由于在化疗时代,儿童及青少年与成人ALL的治疗与预后存在较大差异。本研究我们回顾性筛选入组临床实验病例中25岁以下的儿童及青少年患者,探讨靶向CD19人源化CAR-T细胞(hCART19s)治疗儿童及青少年(25岁以下)R/R ALL的疗效及安全性。. The gene discussed is CD19; the disease is acute lymphoblastic leukemia.