克唑替尼是一种多靶点小分子TKIs,主要靶向ALK、ROS1和MET。克唑替尼对合并MET外显子14跳跃突变或MET扩增肿瘤中的疗效尚未在大规模人群中报道,目前有部分小规模的临床研究结果让我们看到了希望。Drilon等[30]在I期PROFILE 1001研究中(n=69)报道了MET外显子14跳跃突变的晚期NSCLC患者(其中38%为初始治疗)中单药克唑替尼治疗的疗效:客观缓解率(objective response rate, ORR)为32%(95%CI: 21%-45%);中位无进展生存期(median progression-free survival, mPFS)为7.3个月(95%CI: 5.4-9.1);中位缓解持续时间(median duration of response, mDOR)为9.1个月(95%CI: 6.4-12.7);中位总生存时间(median overall survival, mOS)为20.5个月(95%CI: 14.3-21.8)。基于PROFILE1001的研究结论,克唑替尼于2018年5月成为首个获得FDA突破性治疗认定的MET-TKIs[31],用于先前接受过含铂药物化疗,含MET外显子14跳跃突变的转移性NSCLC患者的治疗。克唑替尼在特泊替尼和卡马替尼未获批或未上市的情况下使用较为普遍。. The gene discussed is ROS1; the disease is non-small cell lung carcinoma.