CD22 and hairy cell leukemia: 毛细胞白血病(hairy cell leukemia, HCL)是一种罕见的惰性B细胞恶性肿瘤,每年在美国和欧洲约确诊25, 881例和16, 002例新发病例,占所有非霍奇金淋巴瘤(non-Hodgkin lymphoma, NHL)的约2%。Moxetumomab是抗CD22单抗偶联药物,其开展的单臂研究1053中,共入组80例既往接受过治疗的HCL患者,结果显示,Moxetumomab单药疗效显著,完全缓解率(complete response rate, CRR)达41.3%,33.8%的患者达到CR伴微小残留病(minimal residual disease, MRD)转阴,64例(64/80, 80%)患者获得血液学缓解(hematological response, HR),CR及HR中位持续时间为62.8个月,中位无进展生存期(progression-free survival, PFS)为41.5个月[12]。2018年FDA加速批准Moxetumomab用于治疗难治复发HCL。值得注意的是,虽然关键研究1053的样本量为80例,但在递交上市申请时,安全数据共包含165例包括多种血液系统恶性肿瘤成人患者。