自体造血干细胞移植有可能改善患者的无进展生存,但并不延长总生存期,不推荐采用。异基因造血干细胞移植目前仍是CLL的唯一治愈手段,但由于CLL主要为老年患者,仅少数适合移植,近年来随着BTK抑制剂、BCL-2抑制剂等小分子靶向药物的使用,异基因造血干细胞移植的地位和使用时机有所变化。适应证:难治患者和CLL克隆相关Richter转化患者。. The gene discussed is BTK; the disease is B-cell chronic lymphocytic leukemia.