BCL2 and Miyoshi myopathy: 多发性骨髓瘤(MM)是浆细胞异常克隆增殖的恶性肿瘤,是目前血液系统的第二大肿瘤,中国大陆地区发病率为1.15/10万[1]。近20年来,MM治疗领域不断进步,但是MM仍不可治愈。对于难治复发患者仍需要新的药物治疗,现有的蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂均为泛靶向治疗药物,而维奈克拉作为一种高选择性BCL-2抑制剂,是首个依赖可靠生物学标志的分子靶向药物,其出现标志着MM的治疗进入真正意义上的精准治疗。目前,对于伴t(11;14)或BCL-2高表达的复发难治性MM(relapsed/refractory, RRMM)患者,维奈克拉III期临床试验显示其总体有效率(ORR)达90%[2],但国内尚无关于BCL-2抑制剂治疗MM的相关研究报道。为了解该类药物在中国患者中的疗效及安全性,本研究分析了本院收治的伴t(11;14)的以维奈克拉为主治疗方案的17例MM患者临床资料,探讨该类药物治疗MM的疗效及安全性,是国内首个BCL-2抑制剂用于治疗浆细胞疾病的报道。与国外研究不同的是,我们使用维奈克拉的剂量远低于BELLINI研究[2],且硼替佐米耐药的患者同样取得了较好的疗效。