NPM1 and acute myeloid leukemia: 本研究也探究了常见AML基因亚型(TP53、NPM1、IDH1/IDH2、FLT3-ITD、CEBPA双突变、RUNX1-RUNX1T1)与Ven+去甲基化药物疗效的相关性,结果与既往研究相似[6],特殊突变类型的亚组(伴NPM1、IDH突变、FLT3-ITD/TKD、TP53突变)是Ven+AZA的优效亚型[24]。而对于伴RUNX1-RUNX1T1阳性,尤其伴C-kit D816突变患者效果不佳。既往本中心的研究已证实此类患者预后较差[25],而本研究中Ven+AZA治疗亦不能改善其不良预后。关于Ven的耐药机制目前仍不明确,既往研究显示可能与Bcl-2家族蛋白MCL-1以及Bcl-XL的上调等多种因素相关[26]–[27],还需进一步研究。