急性髓系白血病(AML)是成人最常见的急性白血病类型,目前的主要治疗措施有化疗、基因靶向治疗和造血干细胞移植,复发难治是影响患者生存的重要因素[1]–[2]。嵌合抗原受体T细胞(CAR-T细胞)治疗是通过基因工程的方法将一种或多种特异性嵌合抗原受体(CAR)表达于T细胞使其可靶向作用于肿瘤细胞的过继免疫疗法[3]–[4]。CAR-T细胞免疫治疗是近年来肿瘤免疫治疗的里程碑,尤其在B细胞血液恶性肿瘤的治疗中取得了显著的疗效[5]。近年来越来越多的靶点用于AML的免疫治疗,如CD33、CD123、CLL-1、CD47、CD70和TIM3[6]–[16]。其中,CLL-1选择性在白血病干细胞(LSC)表面表达,而在正常造血干细胞中不表达,Morsink等[17]研究证实CLL-1是AML的理想靶标。本研究,我们开发了一种靶向CLL-1的CAR结构并进行了功能验证,现报道如下。. Here, CD33 is linked to acute myeloid leukemia.