CLL-1在AML细胞和LSC选择性表达,在非血液组织中不表达,为AML免疫治疗的理想靶标[15]–[17]。已有研究者开发和优化了用于AML的CLL-1 CAR-T细胞,并证实CLL-1 CAR-T细胞具有特异性抗白血病活性[10],[12],[18]。关于CLL-1 CAR-T的结构,Tashiro等[18]在比较CD28、4-1BB和OX40的一种或两种组合后,发现4-1BB具有最强的刺激T细胞产生特定细胞因子并维持持久细胞毒性的能力。我们在既往研究的基础上,构建了CLL-1 CAR载体,并制备出高转导效率的CAR-T细胞,其在AML细胞系和原代AML细胞表现出明显的细胞毒作用和细胞因子分泌;随后体内试验显示,在AML小鼠模型中,相对于未转导的T细胞,CLL-1 CAR-T细胞在体内表现出有效的抗白血病活性并延长小鼠存活时间。. Here, TNFRSF4 is linked to acute myeloid leukemia.