乙酰半胱氨酸(NAC):NAC通过抑制VWF与VWF之间自联、VWF和血小板结合发挥作用,但对已形成的VWF多聚体和VWF-血小板复合物无效。因此NAC是TTP的辅助用药,推荐尽早使用改善TTP患者的临床症状。NAC需要持续大剂量使用,最佳使用方式是静脉给药,持续时间超过18 h[4]。但是,由于TTP患者还需要血浆置换和使用其他药物,故推荐尽可能长时间维持。. The gene discussed is VWF; the disease is thrombotic thrombocytopenic purpura.