中重度出血或拟行手术的VWD患者,需替代治疗。目前国内替代治疗可选择人血源性FVIII制剂、血浆和冷沉淀。近期人血源性VWF制剂将开展临床试验。剂量标定以制剂的VWF∶RCo为准,每公斤体重1 U的VWF∶RCo平均使血浆VWF∶RCo提高2 U/dl。针对不同程度出血和拟行手术类型,不同版本国内外指南推荐首次用药、维持用药剂量和疗程均不相同[11]–[13],因此本指南列出了替代治疗的推荐范围。具体到每例VWD患者,则应兼顾用药后出血情况、VWF和FVIII水平以及替代治疗制剂的选择进行个体化调整[14]。重组VWF制剂未来也将在国内上市,需注意的是,与血源性VWF制剂不同,重组VWF制剂不含有FVIII。在严重出血或手术时,首次应用为了能迅速提升患者体内的FVIII水平而达到止血效果,应同时补充1剂FVIII,随后可单用重组VWF制剂维持[15]。. The gene discussed is VWF; the disease is von Willebrand disease (hereditary or acquired).