华氏巨球蛋白血症(Waldenström macroglobulinemia,WM)是一种分泌IgM的淋巴浆细胞淋巴瘤,在非霍奇金淋巴瘤中占2%[1]。WM是惰性淋巴瘤,但大多数患者最终进展,需要新药改善其预后。文献报道90%的WM患者MYD88L265P突变[2],而MYD88突变能通过布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)活化NF-κB促进WM细胞生长[3]。口服靶向药物BTK抑制剂(BTKi)在WM患者中疗效突出,已在多个临床研究中得到证实[4]–[6]。2015年Treon等[4]首次报道63例经治WM患者应用BTKi单药的Pivotal临床研究,随访上述患者5年后,2021年发表了患者的长期生存结果[7]。WM发病率低,国内尚无研究报道真实世界WM患者的长期生存结果与临床研究患者的差异。本文旨在比较本中心WM患者与Pivotal研究患者基线临床特征和长期预后的差异,探讨患者应用新药的潜在长期生存获益。. This evidence concerns the gene IBTK and Waldenstrom macroglobulinemia.