血小板产生不足在部分ITP患者的发病中占主导地位,增加血小板产生将有效提高此类患者的血小板计数。TPO-RA通过与TPO受体相应位点结合,模拟内源性TPO的作用,促进巨核细胞增殖和血小板产生[22]。此外,TPO-RA可能还具有免疫调节作用,使部分患者在停药后仍可维持较长时间的缓解。TPO-RA的有效率高达60%~80%[10]。目前FDA已批准三种TPO-RA用于成人慢性ITP的治疗,最常见的为艾曲波帕和罗米司亭;阿伐曲泊帕肝毒性小、易于口服,是一种新型药物,但其长期安全性数据仍待补充。艾曲波帕与罗米司亭的疗效并无明显差异,但相较于罗米司亭,艾曲波帕治疗患者出血相关不良事件发生率和抢救药物使用率更低[23]。使用TPO-RA治疗时,一种药物治疗无效的患者更换为另一种药物仍可能有效[22];单药治疗无效者尝试联用免疫抑制剂(如低剂量泼尼松)也可能诱导应答[12]。. The gene discussed is TPO; the disease is autoimmune thrombocytopenic purpura.