对于R/R AML患者,选择何种化疗方案从而提高AML患者生存时间一直是研究的重点。传统的治疗方案为以高剂量阿糖胞苷为主,联合蒽环类药物、氟达拉滨(FLAG)或克拉曲滨(CLAG)等,然而治疗过程中所有患者均会经历重度骨髓抑制,化疗相关并发症多,粒缺状态下感染发生率高。VEN+AZA方案具有良好的安全性和疗效,感染发生率低,本组病例的感染发生率为27.8%,明显低于传统二线强化疗方案[16],而且具有较高的缓解率和较长的缓解持续时间。然而VEN在应用中存在耐药性,可能与下列因素有关:骨髓和外周血原始细胞比例低,单核细胞和中性粒细胞计数高,FAB分型中的M4、M5,KRAS、PTPN11、SF3B1基因突变[17]。. The gene discussed is SF3B1; the disease is acute myeloid leukemia.