难治复发性急性髓系白血病(R/R AML)患者预后不佳,其长期存活率低于25%。传统的挽救性化疗缓解率较低,同时因患者原发耐药、药物累积的毒性作用、脏器功能衰退等原因限制了治疗方案的选择。近年来,靶向药物和去甲基化药物的应用,使部分R/R AML患者获得完全缓解(CR)状态,为后续桥接异基因造血干细胞移植提供可能。维奈克拉(VEN)是一种选择性小分子BCL-2抑制剂,已在临床前研究中显示出可诱导依赖BCL-2生存的恶性细胞凋亡。VEN联合去甲基化药物(HMA)或低剂量阿糖胞苷成为75岁及以上、不适合强化疗的初治AML患者的治疗新选择,能够使患者获得更长的总生存期和更高缓解率[1]–[2]。本研究对我中心36例应用VEN联合阿扎胞苷(AZA)方案治疗的R/R AML患者进行回顾性分析,探讨其临床疗效和安全性。. This evidence concerns the gene BCL2 and acute myeloid leukemia.