IDH抑制剂:恩西地平(Enasidenib)是一种口服的靶向IDH2突变选择性抑制剂,为R140Q和R172K的共抑制剂,也是首个IDH突变抑制剂。于2017年8月1日被FDA批准100 mg每日1次单药治疗IDH2突变AML,主要基于一项针对IDH2突变患者的I/II期临床试验,其结果提示口服恩西地平使R/R AML患者CR率达19.3%,有效率高达40.3%,首次缓解中位时间1.9个月,中位OS时间为9.3个月,1年OS率为39%,达到CR和PR的患者有更好的长期生存,少部分患者生存达3~4年[19]。. The gene discussed is IDH2; the disease is acute myeloid leukemia.