全球性I期/II期临床研究LIBRETTO-001评估了塞尔帕替尼治疗晚期RET异常实体瘤患者的疗效和安全性[37, 38]。数据显示,塞尔帕替尼初始治疗RET融合阳性NSCLC(n=48)中位随访9.8个月时ORR为85%,CR率为2%;DoR尚未达到(中位随访15.7个月);中位PFS尚未达到,1年PFS率为68%(中位随访10.8个月);2年OS率为88%(中位随访12.6个月)[38]。塞尔帕替尼治疗铂类经治患者(n=105)中位随访15.7个月时ORR为64%,CR率为3%;DoR为17.5个月(中位随访15.7个月);中位PFS为19.3个月,1年PFS率为66%(中位随访16.8个月);2年OS率为68%(中位随访19.9个月)[38]。基线伴可测量脑转移灶的患者中(n=11),颅内ORR为91%(10/11)[37]。塞尔帕替尼治疗相关的最常见≥3级AE包括高血压(12%)、丙氨酸氨基转移酶(alanine transaminase, ALT)升高(8%)、天冬氨酸转氨酶(aspartate aminotransferase, AST)升高(7%)等[38]。基于LIBRETTO-001报告结果,塞尔帕替尼于2020年5月被美国FDA批准一线或后线治疗RET融合阳性晚期NSCLC。. This evidence concerns the gene GPT and non-small cell lung carcinoma.