全球多中心的单臂I期/II期ARROW临床研究评估了普拉替尼治疗包括NSCLC在内的RET变异实体瘤的疗效和安全性[35]。2021年美国临床肿瘤学会(American Society of Clinical Oncology, ASCO)年会报道的更新数据显示,对于可评估的RET融合阳性晚期NSCLC,随访17.1个月时,普拉替尼初始治疗获得的ORR为79%,完全缓解(complete response, CR)率为6%,中位缓解持续时间(duration of response, DoR)尚未达到(n=68);中位PFS为13.0个月(n=75)。普拉替尼治疗铂类化疗经治患者ORR为62%,CR率为4%,DoR为22.3个月(n=126);中位PFS为16.5个月(n=136)[35]。9例患者基线期伴可测量脑转移灶,颅内病灶ORR为56%,其中3例达到颅内CR(33%)[36]。普拉替尼400 mg qd治疗RET融合阳性晚期NSCLC耐受性良好,大部分治疗相关AE为1级-2级,普拉替尼治疗相关的最常见≥3级AE包括中性粒细胞减少症(20%)、贫血(13%)、高血压(12%)等[35]。基于ARROW研究结果,普拉替尼于2020年9月获得了美国食品药品监督管理局(U.S. Here, RET is linked to non-small cell lung carcinoma.