IL6R and Miyoshi myopathy: 造血干细胞移植是治疗MM的重要手段,最新发布的《中国多发性骨髓瘤诊治指南(2020)》中强调了自体造血干细胞移植(auto-HSCT)在MM临床治疗中的地位[30]。研究表明,IL-6R的基因拷贝数与MM患者auto-HSCT后长期生存有显著相关性。Kim等[31]发现MM细胞IL-6R基因拷贝数更低的患者auto-HSCT后5年OS率较拷贝数更高的患者显著增加(78%对44%,P=0.024)。也有研究者尝试将IL-6单克隆抗体加入MM移植前预处理方案中,从而提升auto-HSCT的疗效。Moreau等[32]采用BE-8(一种鼠抗IL-6抗体)、地塞米松和美法仑联合的预处理方案,同美法仑单药方案相比,患者在auto-HSCT后获得了更高的CR率(37.5%对11.1%,P=0.058),且患者对BE-8耐受良好,无显著增加的不良事件。但在IFM99-04试验中,166例实施序贯auto-HSCT的患者随机接受地塞米松+美法仑和地塞米松+美法仑+BE-8二次移植预处理方案,虽然后者CR率更高,但差异无统计学意义(30.6%对34.6%,P=0.620),患者的OS也未获益[33]。此外,在auto-HSCT前后使用IL-6单抗(Siltuximab)改善移植后不良反应、提升患者生活质量的临床试验也正在进行中(NCT03315026)。