2017年FDA及欧盟批准CAR-T细胞用于治疗复发难治急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)和B细胞淋巴瘤(B-NHL),使细胞免疫治疗成为当今血液肿瘤治疗的前沿。BCMA在成熟B细胞、正常及恶性浆细胞、浆细胞淋巴样树突状细胞表达,而在初始B细胞、记忆B细胞及正常造血干细胞表面不表达[5]。BCMA CAR-T在RRMM中的疗效较CD19靶点、抗免疫球蛋白轻链靶点疗效显著,使得BCMA成为治疗MM最有效的靶点[6]–[7]。Brudno等[6]在全球首先发起的临床试验纳入24例RRMM患者,其中16例接受高剂量(9×106/kg)CAR-T细胞输注,ORR达81%,CR率达13%。随后国内外开展各项BCMA CAR-T细胞临床试验用于治疗RRMM,ORR达63%~100%,CR率最高可达76%[8]。然而多数患者BCMA CAR-T细胞治疗后出现复发进展,涉及以下三方面因素:1MM细胞表面BCMA抗原表达减弱或丢失;2T细胞自身功能耗竭影响CAR-T细胞扩增;3MM肿瘤微环境改变影响CAR-T疗效[3]。. The gene discussed is CD19; the disease is Miyoshi myopathy.