venetoclax(ABT-199)是一种口服的Bcl-2选择性抑制剂,是唯BH3蛋白(Bcl-2蛋白家族成员)的类似物,通过与Bcl-2蛋白结合,替换Bim等前凋亡蛋白,触发线粒体外膜通透性改变和半胱氨酸蛋白酶的激活,促进内在凋亡途径活化导致细胞死亡。临床前和临床研究均证实venetoclax单药或联合其他化疗和去甲基化药物(HMA)可诱导AML肿瘤细胞凋亡,且患者耐受性良好。. Here, BCL2 is linked to acute myeloid leukemia.