Bcl-2抑制剂单药:venetoclax单药治疗的临床前及临床研究,证明了该药对复发/难治或不适合强化疗AML患者的耐受性和安全性。在一项复发难治及不耐受强化疗的AML患者接受venetoclax单药治疗的II期单臂研究中,共入组32例患者,平均年龄71岁,41%的患者接受过三线以上治疗,62%的患者存在复杂或del(7q)染色体异常。患者接受每日剂量爬坡至目标剂量800 mg,多数患者起效时间为4周。19%的患者获得完全缓解(CR)或血小板和中性粒细胞均未恢复的CR(CRi),19%的患者骨髓达到部分缓解(PR),中位生存时间4.7个月。既往接受过HMA治疗的患者CR+CRi率达25%,伴有IDH突变的患者CR+CRi率为33%。主要的治疗相关不良事件为骨髓抑制,3~4级发热性中性粒细胞减少约占30%,无TLS发生,药物耐受性良好[10]。单药治疗有效但维持时间短暂,该研究也进一步推动了venetoclax与AML其他治疗药物联合的研究。. The gene discussed is IDH2; the disease is acute myeloid leukemia.