今年发表于Journal of Clinical Oncology杂志上的一项单臂、开放标签的多中心II期临床研究[35],共计86例携带HER2突变的患者接受筛查,60例患者入组。41.7%的患者既往接受过至少2种治疗方案,没有患者接受过免疫治疗。患者突变类型如下:外显子20有12个碱基对插入突变(71.3%),G776突变(12%),外显子20有9个碱基对插入突变(8.3%),V777L突变(1.7%),L755P突变(6.7%)。中位随访时间为11.7个月,81.7%的患者停止治疗。研究者评估的ORR为31.7%,均为PR,反应持续时间为7.0个月,PFS为6.9个月(图3)。中位OS为14.4个月。3级治疗相关不良事件发生率为26.7%,主要不良事件为腹泻(20%),1例患者出现4级γ-谷氨酰转移酶升高。该研究结果初步验证了吡咯替尼作为单药治疗HER2外显子20突变NSCLC患者的疗效与安全性。. The gene discussed is ERBB2; the disease is non-small cell lung carcinoma.