对于EGFR阳性肺癌脑转移患者,III期临床试验BRAIN研究评估了埃克替尼与全脑放射治疗(whole brain radiotherapy, WBRT)联合化疗的疗效比较,入组人群为初治EGFR突变且脑转移灶≥3个的肺癌患者,结果提示埃克替尼可延长PFS,总体mPFS为6.8个月vs 3.4个月,颅内mPFS为10.0个月vs 4.8个月,同时,可减少严重不良反应的发生率(8% vs 38%)[36]。LUX-LUNG3、6比较了在晚期一线EGFR突变肺腺癌患者中阿法替尼(Afatinib)与含铂双药化疗的疗效,在脑转移患者亚组分析中发现,阿法替尼可延缓疾病进展(mPFS 8.2个月vs 5.4个月),提升ORR(70% vs 20%)[37, 38]。III期AURA3研究显示,对于一线EGFR-TKI治疗失败后的T790M阳性EGFR突变的无症状脑转移晚期NSCLC患者,应用奥西替尼相比含铂双药化疗可改善患者PFS(mPFS 10.1个月vs 4.4个月,颅内mPFS 8.5个月vs 4.2个月)及ORR(71% vs 31%),同时降低了不良反应发生率(严重不良反应发生率23% vs 47%)[39]。综上,对于EGFR阳性肺癌脑转移患者,靶向治疗相比传统疗法改善了患者的预后,显示出了优势。. The gene discussed is EGFR; the disease is non-small cell lung carcinoma.