BRAF and non-small cell lung carcinoma: 维罗非尼作为BRAF特异性抑制剂,2011年被食品药品监督管理局(Food and Drug Administration, FDA)批准治疗具有BRAF V600E突变的不可切除及转移性恶性黑色素瘤。Hyman等[17]最先报道了维罗非尼在非恶黑恶性肿瘤领域的II期研究(VE-BASKET),这也是首个基于组织学分类的篮子研究,在肿瘤治疗领域具有里程碑的意义。全球23个中心共入组BRAF V600突变的非恶黑恶性肿瘤(包括NSCLC 20例以及结直肠癌、乳腺癌等7个队列)122例。NSCLC患者应用维罗非尼单药治疗,客观缓解率(objective response rate, ORR)为42%(95%CI: 20%-67%),中位PFS为7.3个月(95%CI: 3.5-10.8),12个月OS为66%(95%CI: 36-85),高于其他类型肿瘤。常见不良反应有皮疹、乏力和关节疼痛(40%)。维罗非尼在这项前瞻性研究中体现出了较好的疗效和安全性,BRAF V600突变有望成为NSCLC新的治疗靶点。