ROS1基因编码一种胰岛素受体家族的酪氨酸激酶受体,ROS1基因重排可导致其所编码受体的酪氨酸激酶活性异常,导致下游多条致癌信号通路的激活。ROS1基因重排在我国患者中的阳性率与高加索裔无差异,约为1%-2%[44-46]。克唑替尼同时是ALK、ROS1和MET抑制剂,其I期临床试验PROFILE 1001中包含一个ROS1的扩展队列,共入组50例ROS1基因重排的NSCLC患者,ORR为72%,中位治疗持续时间17.6个月,中位PFS为19.2个月[47]。从而克唑替尼被FDA批准用于ROS1基因重排的NSCLC患者。2016年ASCO报告了一项克唑替尼治疗ROS1基因重排的东亚患者的II期临床试验,共入组129例ROS1阳性、ALK阴性、全身治疗≤3线的进展期NSCLC患者,克唑替尼客观缓解率达到69%,且与治疗线数无关,DCR为84%,中位治疗持续时间7.8个月,中位PFS尚未达到[48]。. The gene discussed is ROS1; the disease is non-small cell lung carcinoma.